La terapia genica, o terapia genica, è un trattamento innovativo che utilizza modificazioni genetiche per trattare una malattia e potrebbe in futuro essere la cura per varie malattie genetiche e persino il cancro.
Questo tipo di terapia coinvolge principalmente i cambiamenti nel DNA delle cellule colpite dalla malattia e l'attivazione delle difese del corpo per riconoscere i tessuti danneggiati ed eliminarli, il che avviene iniettando nel corpo tessuti o virus geneticamente modificati del paziente.
Le malattie che possono essere trattate in questo modo sono quelle che comportano qualche alterazione del DNA, come cancro, malattie autoimmuni, diabete, epilessia, tra altre malattie degenerative o genetiche, tuttavia, in molti casi sono ancora in fase di test .
Come è fatto?
La terapia genica è l'uso di geni piuttosto che di farmaci per curare le malattie. È fatto alterando il materiale genetico del tessuto compromesso dalla malattia da un altro che è normale. Il modo più comune per realizzare questo cambiamento è attraverso un metodo chiamato ex-vivo, che viene eseguito attraverso i seguenti passaggi:
- Viene raccolto un campione del tumore o del tessuto dell'organo interessato;
- Il sito del DNA che è alterato nella malattia si trova;
- Si ottengono frammenti di DNA che contengono le informazioni corrette e sono posti all'interno del materiale genetico di un vettore, che può essere un virus;
- Il nuovo virus geneticamente modificato viene iniettato nel campione di tessuto malato (il virus viene anche alterato per non causare la malattia);
- Il tessuto con il nuovo materiale genetico viene introdotto nel corpo, in modo che le cellule possano comportarsi in modo sano, correggendo il difetto genetico.
Inoltre, un'altra forma di terapia genica, meno utilizzata, è chiamata il metodo in vivo, realizzato iniettando il tessuto con materiale genetico modificato direttamente nel corpo, senza la necessità di passare un campione all'esterno del corpo.
Malattie che la terapia genica può trattare
La terapia genica è promettente per il trattamento di qualsiasi malattia genetica, tuttavia, solo per alcuni può già essere eseguita o è in fase di test. Alcuni trattamenti disponibili includono:
- Trattamento del cancro, in particolare leucemie, linfomi, melanomi e sarcomi o
- Malattie causate da mutazioni genetiche come il deficit di adenosina deaminasi, la leucodistrofia metacromatica o la sindrome di Wiskoff-Aldrich, per esempio.
Questo tipo di terapia è anche promettente per il trattamento di altre malattie, come l'HIV, l'emofilia, il morbo di Parkinson, così come diverse malattie dell'udito o visive, ma non è ancora disponibile nei centri medici in Brasile. avanzata.
Terapia genica per il cancro
La terapia genica per il trattamento del cancro è già in atto in alcuni paesi e dovrebbe essere avviata in Brasile nel 2018. Tuttavia, è particolarmente indicata per casi specifici di leucemie, linfomi, melanomi o sarcomi, per esempio.
Questo tipo di terapia consiste principalmente nell'attivazione delle cellule di difesa del corpo per riconoscere le cellule tumorali ed eliminarle, il che avviene iniettando i tessuti o virus geneticamente modificati nel corpo del paziente.
Si ritiene che la terapia genica finirà per diventare più efficiente e sostituire i trattamenti attuali per il cancro, tuttavia, poiché è ancora costoso e richiede una tecnologia avanzata, è preferibilmente indicato nei casi che non rispondono al trattamento con chemioterapia, radioterapia e chirurgia. Scopri come si fa la chemioterapia per curare il cancro e i suoi effetti sul corpo.