Spinraza è un farmaco che prende il gene SMN-2 per produrre una proteina che viene normalmente prodotta dal gene SMN-1, sostituendolo. Quindi, questo farmaco è usato per trattare i casi di atrofia muscolare spinale, che si sviluppa a causa della mancanza o del difetto del gene SMN-1 nel corpo.
Anche se questo farmaco è già stato approvato negli Stati Uniti dalla FDA e viene usato come trattamento in ospedale, ha ancora bisogno dell'approvazione di Anvisa in Brasile.
Fascia di prezzo
Sprayraza non può ancora essere acquistato in Brasile, ma il trattamento con questo farmaco è già stato effettuato negli Stati Uniti per circa 3 milioni di reais. Quindi, se non c'è altra forma di trattamento e il medico indica, è possibile andare in tribunale per richiedere che il trattamento venga fatto fuori dal paese e finanziato dal piano sanitario.
A cosa serve
Questo farmaco è indicato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale, negli adulti e nei bambini, soprattutto quando altre forme di trattamento non presentano risultati.
Come si usa
L'uso di spinraza può essere fatto in ospedale solo da un medico o da un'infermiera, dal momento che è necessario iniettare il farmaco direttamente nello spazio in cui si trova il midollo spinale.
Di solito il trattamento viene eseguito con 3 dosi iniziali separate da 14 giorni, seguite da un'altra dose 30 giorni dopo il 3 ° e 1 dose ogni 4 mesi per il mantenimento.
Possibili effetti collaterali
Gli effetti indesiderati più comuni dell'utilizzo di questo rimedio comprendono la stitichezza, la carie e le infezioni respiratorie più frequenti.
Chi non dovrebbe usare
Non ci sono controindicazioni all'uso di spinraza e può essere utilizzato in quasi tutti i casi, previa valutazione da parte del medico.
